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现在要关注的生物技术股票

2019-06-14 09:56:31来源:
导读去年12月,(纳斯达克股票代码:GBT)公布了针对voxelotor的试验数据,这是一种镰状细胞病(SCD)治疗方法,它认为这种方法足以确保监管机构早

去年12月,(纳斯达克股票代码:GBT)公布了针对voxelotor的试验数据,这是一种镰状细胞病(SCD)治疗方法,它认为这种方法足以确保监管机构早日获得批准。然而,早期批准的可能性可能取决于该公司计划在6月14日星期五的口头报告中在第24届欧洲血液学协会(EHA)大会上公布的新数据。更新的结果可能会使股票飙升,如果它加强了加速批准的论点,或者如果它不足,它可能导致大幅抛售。以下是您应该了解的voxelotor以及周五要关注的数据。

SCD是一种导致疼痛并发症和中风的遗传性疾病,对患者造成很大影响。

美国有超过100,000名SCD患者,另外还有欧洲60,000名患者。尽管每年的治疗费用总计达数十万美元,但这种疾病的寿命缩短了20年或更长。

如果最终得到监管机构的批准,Global Blood Therapeutics的voxelotor可能成为第一种可用的疾病调节药物。通过增加血红蛋白中的氧气,voxelotor可以防止红细胞形成镰状形状,减少贫血和血管闭塞性危象(VOC),这是一种使镰状红细胞阻碍血液循环的衰弱状态。

12月报告的数据显示,在24周时,65%的12岁及以上患者每日口服1,500 mg体液,使血红蛋白增加至少1克/分升。接受安慰剂的患者中只有10%有类似的改善。

如果这种改善可以防止红细胞被破坏的速度快于它们的制造,那么它可以防止因贫血引起的氧气不足引起的器官损伤,同时还可以降低挥发性有机化合物的风险。

这种想法得到了研究人员的支持,他们指出参与试验的患者数量较少的VOC事件和较低的每人每年人均VOC发生率。

12月的数据仅包括参与公司第3阶段试验的154名患者的结果。周五,我们可以从另外118名患者中获得结果。

对于股票走高,投资者将需要额外的信念,即voxelotor可以扰乱这个市场。每分升1克的患者的稳定或改善比例是关键,但更多的针头移动可能是在次要终点上呈现的任何数据,评估体液能量减少VOC的能力。

投资者的利益很高。Voxelotor是Global Blood Therapeutics开发中唯一的药物。并且在未来,voxelotor可能面临来自基因疗法的竞争,包括在开发的不止一个。

如果voxelotor的数据是可靠的,那么它可以减轻对批准的任何担忧并减少一些竞争威胁。但如果它的更新令人失望,那么股价可能会大幅下跌。由于这些数据存在影响,投资者应该在周五密切关注。

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