Toca FC是旧医院级抗真菌药物的延长版本

Tocagen(纳斯达克股票代码：TOCA)是一家临床阶段的生物制药公司，在该公司提供的临床试验更新效果不佳之后，该公司的股价正在下跌。截至美国东部时间周三下午12:58，失望的投资者股价下跌33.3%。Tocagen的主要候选药物Toca 511是一种逆转录病毒，外科医生在切除脑肿瘤后直接注入腔内。复杂的治疗是对患有复发性脑癌的患者进行的一项关键性研究，最近独立数据监测员进行了中期分析。允许进行403名患者的试验而不做任何修改，这不是投资者想要听到的。

投资者应该松一口气，因为数据监控器没有提高无效标志。相反，他们感到失望的是，观察到的任何好处都不足以早期结束试验，并允许安慰剂组开始积极治疗。

与大多数实验性基因疗法相比，Tocagen的组合治疗看起来像Rube Goldberg机器。在将其注入肿瘤腔后，Toca 511应选择性感染肿瘤细胞并为胞嘧啶脱氨酶(CD)提供基因。

Toca FC是旧医院级抗真菌药物的延长版本，应该通过CD在肿瘤细胞内转化为一种名为5-FU的抗癌药物。然后，5-FU被认为选择性地伤害载有CD的癌细胞，并促进肿瘤抑制免疫应答。

在第1阶段接受组合治疗的23名患者的中位总生存期为14.4个月，而类似患者的历史平均为8.5个月。虽然单臂试验数据看起来令人信服，但安慰剂组的表现往往比预期好得多。试图抓住这把落刀可能是一个坏主意。